提供儿童医疗器械的使用信息 ：行业与FDA工作人员指南
Providing Information about Pediatric Uses of Medical Devices: Guidance for Industry and FDA Staff
发布日期：2014-05-01
状态：Final（最终） 类型：Guidance Document 类别：上市前 主题：Premarket、Pediatric Product Development 案卷号：FDA-2013-D-0117
官方来源
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/providing-information-about-pediatric-uses-medical-devices PDF：https://www.fda.gov/media/85233/download
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本内容由英文原文机器辅助翻译，并经结构校对。如有歧义，以英文官方文本为准。
官方文件全文
FDA的指南文件,包括本指南,没有规定法律上可执行的责任。相反,FDA目前对某一专题的想法,只应视为建议,除非引述具体的规章或法规要求。在FDA的指导意见中使用这个词意味着建议或建议某种东西,但并不要求。
II. 关于儿科跟踪的常见问题
- 哪些类型的上市前提交书必须包括第515A节下的儿科器械使用信息? 根据《FD&C法》,在2014年4月10日或之后提交下列申请时,提交儿科器械使用信息的要求适用于下列申请:最后规则生效日期。 A. 根据《FD&C法》B节第520(m)节提出的任何人道主义器械豁免请求;根据《FD&C法》第515节和C节提交的任何上市前批准申请或对PMA的补充。根据《FD&C法》第515节提交的任何产品开发议定书。 请注意,FDA没有将根据21 CFR 814.39(f)提交的30天通知解释为上文所述的PMA补编。《FD&C法》第515(d)(6)(A)节对制造变化作了区分,要求提交书面通知,以及影响安全和有效性并要求提交“补充适用”的其他变化。就本条细则而言,30天通知不应视为PMA补编,因此,不要求列入随时可得的儿科资料。 调查员和FDA工作人员:人道主义器械豁免条例:《问答》,见www.0_ucm110203.pdf。
- 需要何种儿科器械使用信息才能遵守《FD&C法》第515A条?
《FD&C法》第515A节要求,每个新的HDE、PMA、PMA补充和PDP,都必须根据现成的资料(见第二节,问题3),说明:
• 患有该疾病或该器械旨在治疗、诊断或治愈的病症的儿科亚人口;• 受影响的儿科病人总数和每个儿科亚人口范围内的患者人数。
- “随时可得”信息的含义是什么?
为了《FD&C法》第515A条的目的,“随时可得的信息”的定义是公共领域的信息,通过常用公共资源进行生物医学、见FDA最后规则21 CFR 814.3(t)(79 FR 1740,2014年1月10日)。但不仅限于生命科学文献数据库和生物医学信息(如地中海和地中海大学)以及在线科学和医学出版商(如公众)等文献数据库和生物医学信息(如MEDLINE和PubMed)以及在线科学和医学出版社(如: 科学图书馆(PLOS)和科克兰图书馆。
提交515A的515A 儿科器械使用经核准的提交书的使用信息将定期向公众提供(例如,作为向美国国会提交的年度报告的一部分,报告涉及《FD&C法》第515A(a)(3)节所要求的医疗器械的儿科使用情况。 因此,提交的515A儿科器械使用信息应排除专有性、商业秘密和关于该器械的商业机密信息。 4. 如何界定儿科病人和儿科亚人口?
FDA的最后规则是21 CFR 814.3(s) (79 FR 1740, 1月10日,2014年将“小儿病人”定义为在诊断或治疗时年龄在21岁或21岁以下的人(即:从出生到21岁,一直到但不包括第22岁生日))第515A(c)节界定了“参考第520(m)(6)(E)(二)节的幼儿子人口”。 这些亚人口是:新生儿、婴儿、儿童和青少年。 虽然这些亚人口在最后规则中有具体规定,但每个亚人口的年龄范围不是。
• 新生儿:从出生到出生前28天;3
妇科:附录D:报告生殖健康统计数据的标准术语。美国儿科学会,2007年:389-404。 • 婴儿:29天至2岁以下;12岁到21岁(直至但不包括第22岁生日)。
除新生儿和婴儿外,上述年龄范围与目前《公共卫生和生殖健康指导》《儿科医疗器械上市前评估》中的年龄范围一致。在这份指南草案中,新生儿的上年龄界限(直至生命的前28天)和婴儿的下年龄界限(29天)以天数而不是月来界定,符合根据产后年龄报告新生儿和婴儿死亡率的国家统计标准
在对PMA和HDE的应用进行科学和监管审查期间,FDA考虑该器械及其拟议使用指标是否值得对亚人口内的年长青少年进行具体考虑,18至21岁的人。FDA认识到,对某些疾病和病症,18至21岁的病人所受的影响与成年人相同;但是,对于其他疾病和疾病条件,本分组可能有特殊考虑。有关青少年的更多信息,请访问InfoFinland上的 青少年服务。如果年长的青少年患有这种疾病或情况相似,而且由于用某种器械进行治疗或诊断,所受的影响与成年人没有不同,您应只提交本指南第二节第7段所述的儿科器械使用信息。 5. 哪些可接受来源可以满足515A儿科使用信息要求?
从可接受的数据来源(美国和非美国)获得的所有关于美国主体的现成资料必须提交FDA。可接受的数据来源应包括关于患有该疾病或状况的儿科病人人数的资料和基本人口数据。这一数据来源应代表整个人口,使申请人能够根据人口估计疾病流行率。
在没有现成的关于美国主题的资料的情况下,或对患有这种疾病或病情的儿科病人人数的估计不可靠,有关资料应从非美国主体的数据中获取。然而,应评估数据来源,并就非美国国籍的适用性进行讨论。 美国病人人口的数据。
A. 公共领域现成的可靠信息来源包括:
• 在经同行审查的医学和科学期刊上发表原始研究报告;州或地方政府提供生命统计和疾病频率数据(例如疾病控制中心国家卫生统计调查中心),保健研究和质量机构保健费用与利用项目;· 系统研究综合,例如Cochrane系统审查数据库上提供的研究综合;• 上市前关键试验数据(如果数据公开提供);· 大型调查(例如国家紧急伤害监测系统、全国儿童健康调查)
B. 不可接受的数据来源
无法接受的数据来源的例子包括:内部营销跟踪;销售记录;研究与发展报告;• 与儿科专家协商;和
为了澄清问题,现成的资料不包括只能通过进行新的临床研究才能收集的数据。这并不排除需要必要的临床数据以支持该器械的儿科指示。
您应在申请和/或补充中证明您已做出合理努力,提供该法第515A(a)(2)节所要求的资料。我们建议你列入关于你所进行的搜索类型和如何进行的搜索的文件,以及搜索引擎和使用的搜索词一览表,以及您用来确定要丢弃哪些来源和保留哪些来源的标准。
- 申请者在提交中应在何处提供儿科使用资料?
申请方应在其器械申请、补充和补充中单列一节,提供所需的儿科器械使用信息。“许多PMA应用程序从提交一个或多个PMA模块开始;见《市场批准前申请模块审查——工业和FDA工作人员指南》,可在以下网址查阅:89764.htm. 80764.htm.选择采用模块化方法的申请人应在最后的PMA模块(即:该模块包括最终临床数据、拟议标签以及《安全和有效性数据摘要》)。FDA在收到最后的PMA模块后,将为完整申请指定一个PMA编号。
- 该小儿科器械应如何在器械提交中提供信息?
器械提交件必须提供儿科使用信息(如果有的话),用于该器械打算治疗、诊断或治愈的疾病或条件,或提交者正在寻求批准。提交中应包括对患有该疾病或该器械打算治疗、诊断或治疗的病症的儿科病人人数的估计。或基于实际人口数或根据统计有效人口调查得出的人口估计数的治疗方法。申请者可自愿提供这一信息,用于在核定或拟议指示之外使用该器械,如果这些用途在可接受、现成的信息来源中得到描述或确认。提交后一种信息将使FDA能够查明其核定或拟议指示之外使用的儿科用途,以便确定在哪些领域进一步开发儿科器械可能有用。
儿科使用资料的提交包括下列主要内容:(1) 说明该器械的用途(该器械的拟议说明)和(2)估计美国患有该器械打算治疗的疾病或状况的受影响儿科病人人数,诊断或治疗(包括根据上文第二节界定的儿科亚人口整体和以上界定的儿科亚人口估计受影响儿科病人人口总数),问题4。
为了将儿科使用信息的背景情况考虑进去,你提交的材料应以叙述形式总结如下:病史或该器械用于治疗、诊断或治愈的病情。申请人可自愿解释成人和儿科人口是否受到类似影响(例如,病理、可检测的症状、该器械的使用方式),以及,如果不是,每个子人口群体如何受到影响。
如果该器械已被批准用于特定亚人口组,且您正在寻求该器械的批准,以便用于其他亚人口组,请在你的提交中说明这一点。问题5更详细地说明了在申请的儿科使用信息部分列入随时可得的信息的范围和可接受的来源,补充议定书。 PMA的每份补充材料还必须提供新获得的任何有关患有该器械打算治疗的疾病或条件的儿科亚人口组的资料。当没有关于该器械的新儿科信息时,申请者可以满足其儿科报告要求,说明没有新的信息,并提及其最近提交的载有儿科器械使用情况完整信息的文件。
为了便利FDA审查这些资料,我们建议你以表格格式提交第二节问题2所要求的资料。如以下示例所示,如果无法获得任何现成的信息,请简要说明如何索取这些信息。
您的儿科信息表应包括使用指示、疾病发病率和流行程度或该器械旨在诊断、治疗或治疗小儿科人口和亚群、可使用或预期在该人口或亚群中使用的具体器械或器械部件,(如果适用(见第二节,问题4)),以及数据获取地点(例如文献、以前提交FDA的文件、FDA主档案、FDA主档案、FDA主档案、FDA的文献等)美国儿科学会在线数据库,疾病控制中心疾病数据库。
紧随表格之后,您应附上表格中使用的任何缩写词的密钥,并酌情附上术语定义。当引用数字时,您应该包括比额表单位和参考文献,以供参考。
儿科总表实例(根据每种用途或说明分别提供)
2 儿童亚人口/年龄范围特定器械/组成部分来源* 这一器械指作为临床病症的儿科和成人病人管理医疗治疗辅助器械:与[急性先天性疾病,例如3 000,1,200名青少年16-21 元件模型M-111+https://www.fda.gov/ 1 发病率的定义是患有该疾病或该器械打算治疗的病症的新儿科病人人数,每年诊断或治疗。 2 流行率的定义是所有患有该疾病或该器械旨在治疗、诊断、治疗和诊断的病症的儿科病人的人数。在提交报告时提供治疗或治疗。 3 如果源材料中的儿科科目没有按照上文问题4的定义分门别类地分类,仍然提供现有资料,并说没有以这种方式对主题进行分层。如果将主体分为不同的亚人口组,请注意,情况就是这样,并提供所报告的亚人口组的资料。
- 举例见第二章,问题5
- 515A儿科器械使用信息,
《FD&C法》第515A(a)(3)节要求卫生与公众服务部长向卫生、教育、卫生和教育委员会提交参议院和众议院能源和商业委员会劳动养恤金和劳动养恤金年度报告,除其他外,包括以下资料:提交本报告前一年批准的器械数目,患有这种疾病的儿科亚人口或该器械旨在治疗、诊断或治愈的病症。FDA将利用515A儿科器械,利用监管提交中的信息,确定应列入提交国会的本年度报告的器械。
此外,如果现有证据表明在儿科人口中使用非标签用途有可能造成伤害,则有关患有该疾病或病症的儿科人口的信息可能需要加以限制,甚至警告或禁止在儿科人口中使用。
最后,FDA希望利用这些数据确定医疗器械开发中未满足的儿科需求。FDA将能够更好地协调利益相关方的努力,• 鼓励制造商和FDA工作人员器械,以促进新器械的研制,并适当标明现有的儿科用医疗器械。 9. FDA是否认为所提交的儿科器械使用的信息足以确定新的儿科指标?
仅提供本指南所述资料,以回应《《联邦食品、药品和化妆品法》》第515A(a)(2)节,不足以确定用于新的儿科指示器械的安全性和有效性。一般需要额外数据来支持新的儿科指示。如果你认为在成年人口中开发的数据可以成功地推断出来 来证明儿科人口中的病情, 我们强烈建议你和FDA谈谈。此外,本指南提供的信息无意取代任何特定器械的指导。欲了解更多关于支持新的儿科指示所需数据的信息,申请人应与适当的审查司联系。
III. 1995年《减少文书缩减法》
本指南载有资料收集规定,根据1995年《减少文件法》(44 U.S.C.)的规定,由管理和预算厅审查。3501-3520号 据估计,完成这一信息收集工作所需时间为每次答复平均0.5小时,包括审查指示、搜索现有数据源、搜索指示、搜索、搜索指示、搜索、检索和检索信息、查阅信息、查阅和检索信息、查阅和检索信息、查阅信息、查询和检索信息、收集所需数据,完成和审查资料收集工作,就这一负担估计提出意见,或提出减轻这一负担的建议。业务、粮食和药物管理局,PRAStaff@fda.hhs.gov。 机构不得行为或赞助,也无须对下列事项作出反应:收集信息,除非它显示当前有效的 OMB 控制编号。 此信息收集的 OMB 控制码为 0910-0231 (为查找当前到期日, 请在 @ @ 0\\ 查询 OMB 控制码 ) 。
脚注
[^4]: Id. 病情(成人和儿科病人)、医疗实践的地理差异和环境条件可能影响非美国数据的适用性。病人。