咨询小组儿童专业知识：行业与FDA工作人员指南
Pediatric Expertise for Advisory Panels - Guidance for Industry and FDA Staff
发布日期：2003-06-02
状态：Final（最终） 类型：Guidance Document 类别：一般 / 其他 主题：Advisory Committees、Pediatric Product Development 案卷号：FDA-2003-D-0147
官方来源
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/pediatric-expertise-advisory-panels-guidance-industry-and-fda-staff PDF：https://www.fda.gov/media/72451/download
INFO
本内容由英文原文机器辅助翻译，并经结构校对。如有歧义，以英文官方文本为准。
官方文件全文
FDA指南文件（包括本指南）不确立具有法律强制执行力的责任。相反，指南描述FDA对某一主题的当前观点，且除非援引具体的法规或法定要求，否则应仅视为建议。在FDA指南中使用“应当（should）”一词，表示某事项被建议或推荐，但并非强制要求。
最轻负担方法 我们认为在医疗器械监管的所有领域均应考虑最轻负担方法。本指南反映了我们对相关科学与法律要求的审慎审查，以及我们认为您遵守这些要求的最轻负担方式。但是，若您认为存在负担更轻的替代方法，请与我们联系以便考虑您的观点。您可将书面意见发送至本指南前言所列联系人，或发送至CDRH监察专员。关于CDRH监察专员的全面信息（包括联系方式）见：http://www.fda.gov/cdrh/ombudsman/
背景 2002年10月26日，《2002年医疗器械使用者费与现代化法》（MDUFMA）签署成为法律。MDUFMA修订了《联邦食品、药品和化妆品法》（本法）第515(c)条“上市前批准申请”，部分内容规定：“在适当情况下，部长应确保该专家组包含一名或多名儿科专家，或与其磋商。”这是MDUFMA中旨在促进安全有效儿科器械开发并在涉及此类产品的临床试验过程中保护这一脆弱患者群体的若干条款之一。本指南确立了实施该新条款的程序。 我们目前正在制定的一份配套指南文件将述及MDUFMA的其他相关条款。
儿科人群 为本指南之目的，我们按下表界定儿科亚人群。
儿科亚人群 大约年龄范围 新生儿 出生至1月龄 婴儿 1月龄至2岁 儿童 2至12岁 青少年 12–21岁
尽管专家用于界定儿科人群的年龄上限各不相同，将青少年纳入至21岁与若干知名来源中的定义一致。1,2,3 器械与放射健康中心（CDRH）认为该年龄范围一般适用于儿科亚人群中医疗器械的使用，但认识到在某些情形下，依器械类型不同，儿科人群可能应另行界定。
需要儿科专业知识的情形 尽管MDUFMA修订了法规的上市前批准部分，CDRH在适当情况下将为所有类型的上市前提交（即PMA、产品开发议定书（PDP）、510(k)、人道主义器械豁免（HDE）、de novo申请以及试验器械豁免（IDE））在咨询专家组中纳入儿科专业知识。当我们就其他文件（例如器械特定指南文件、再分类请愿）征求专家组建议时，亦将在咨询专家组中纳入儿科专业知识。因此，专家组执行秘书在与组长及司管理层磋商后，应在上述任何提交或文件的专家组审议中安排咨询或纳入儿科专家，当： • 有标签适应症包含儿科亚人群，或有合理可能该器械将就标签适应症用于儿科亚人群；
• 研究数据包含儿科亚人群；
• 有合理可能申请人随后会使用成人人群研究数据支持儿科适应症；
• 需要咨询专家组就器械在儿科人群中使用的研究设计和/或方案提供意见；或
• 有合理可能咨询专家组将讨论该器械在儿科人群中的潜在使用。
咨询专家组准备就绪 医疗器械咨询委员会将拥有一批已获任命可在其18个咨询专家组之一任职、具备儿科专业知识的特别政府雇员（SGE）。此外，CDRH可利用药品评价与研究中心（CDER）及生物制品评价与研究中心（CBER）咨询委员会中可用的儿科专业知识。器械评价办公室（ODE）或体外诊断器械评价与安全办公室（OIVD）主任办公室将通过外联工作招募具备儿科专业知识的个人担任专家组成员或顾问，外联将包括联系儿科专业协会、现有SGE以及行业利益相关方。
儿科专家的任命 对于因其儿科专业知识而招募的SGE，与所有SGE一样，中心的委员会管理将按照《FDA咨询委员会政策与指南手册》所述政策与程序完成文书工作。（尽管目前正在修订，该手册先前版本可从国家技术信息服务处（NTIS）获取，地址：5285 Port Royal Rd., Springfield, VA 22161，703-487-4650（订单号 PB94-158854））
组长职责 审评组长将通过与审评司及ODE/OIVD管理层中的适当人员以及申请人与咨询专家组成员协商，确定专家组审议中是否需要儿科专业知识。若组长认定儿科专业知识适当，其将通知将审评该上市前提交或监管文件的咨询专家组执行秘书。
执行秘书职责 执行秘书应确保咨询专家组审议可获得儿科专业知识。
质量控制措施 具备儿科专业知识的个人的可用性，将作为ODE与OIVD性能记分卡中“专家组准备就绪指数”指标的一部分予以监测。
参考文献
Berhman RE, Kliegman R, Arvin AM, Nelson WE. Nelson Textbook of Pediatrics, 15th Ed. Philadelphia: W.B. Saunders Company; 1996.
Rudolph AM, et al. Rudolph’s Pediatrics, 21st Ed. New York: McGraw-Hill; 2002.
Avery MD, First LR. Pediatric Medicine, 2nd Ed. Baltimore: Williams & Wilkins; 1994.